Souvent, les sites Web de défense des patients atteints de cancer ou les sites Web de financement présentent les essais cliniques comme offrant certains avantages médicaux par rapport au traitement standard en raison d'une surveillance plus étroite ou de soins de meilleure qualité, explique le co-auteur de l'étude Jonathan Kimmelman, PhD, professeur agrégé et chercheur à la division de médecine expérimentale à McGill. Université de Montréal.
« Mais ce n'est pas ce que nous avons découvert dans notre article. Au lieu de cela, il ne semble y avoir aucun avantage en matière de survie pour les patients atteints de cancer participant à des essais cliniques », explique le Dr Kimmelman.
Prendre la décision de participer à un essai clinique nécessite des informations précises
Les chercheurs ont cherché à savoir si les idées reçues concernant les bénéfices en matière de survie lors des essais cliniques résistaient à un examen scientifique. L'objectif n'était pas de décourager les personnes atteintes de cancer de participer aux essais, mais plutôt de leur fournir des informations précises afin que chacun puisse prendre sa propre décision quant à ce qui est le mieux pour lui et ses proches, explique Kimmelman.
Pour réaliser la méta-analyse, les enquêteurs ont analysé 39 études pour un total de 85 comparaisons de participants à l'essai et de patients recevant des soins de routine. L'objectif était de voir si les patients atteints de cancer bénéficiaient de leur participation à des essais cliniques, qu'ils reçoivent le traitement ou le contrôle, explique Kimmelman.
« Si vous êtes un patient et que vous recevez un traitement donné, appelons-le traitement A, obtenez-vous de meilleurs résultats si vous recevez ce traitement dans le cadre d'un essai que si vous recevez le même traitement en dehors d'un essai ? Le traitement A pourrait être le médicament expérimental ou le médicament témoin – le fait est que si vous recevez un médicament dans le cadre d’un essai, avez-vous des résultats différents par rapport à la réception exacte du même médicament en dehors d’un essai ? il explique.
L'analyse initiale a montré un bénéfice statistiquement significatif en matière de survie globale pour les participants à l'essai. Mais lorsque Kimmelman et son équipe n’ont considéré que des études de haute qualité, le bénéfice en termes de survie a diminué. Les études de moindre qualité n'ont pas pris en compte les facteurs susceptibles d'influencer les résultats, tels que les comorbidités (autres maladies dont une personne pourrait souffrir en même temps que le cancer), la race ou le stade du cancer.
Enfin, une fois que les enquêteurs ont ajusté le biais de publication, aucun bénéfice significatif n’a été constaté pour les participants aux essais cliniques. Le biais de publication se produit parce que souvent les résultats des études ne sont pas publiés lorsqu'ils ne montrent pas un médicament sous un jour positif, et donc ces études ne pourraient jamais faire l'objet d'une analyse comme celle-ci.
Pourquoi les médicaments semblent-ils plus performants dans les essais cliniques ?
Les patients survivent souvent plus longtemps dans les essais ou ressentent un effet positif plus important du traitement que lorsqu'ils prennent le même médicament dans le « monde réel », explique Kimmelman.
« Cet écart entre l'efficacité et l'efficacité pourrait amener quelqu'un à penser que les patients obtiennent de meilleurs résultats dans les essais, alors qu'en réalité, cela est dû en grande partie au fait que les essais ont tendance à recruter » les malades les plus en bonne santé « et qu'ils ont donc tendance à avoir de meilleurs résultats », » il dit.
«Ils ont également tendance à être plus motivés à respecter leurs médicaments», explique Kimmelman.
Les bénéfices en matière de survie ne sont qu’une des nombreuses raisons pour lesquelles les gens s’inscrivent à des essais cliniques
À certains égards, cette analyse est décevante, car on pourrait espérer que les essais cliniques contribueraient à prolonger la survie et à améliorer les résultats en matière de santé, déclare Norah Crossnohere, PhD, professeure adjointe et chercheuse en résultats centrés sur le patient à l'Ohio State University à Columbus, qui n'a pas participé. dans ce procès.
« Mais même lorsque les gens ne s'attendent pas à ce que les essais cliniques améliorent leurs résultats en matière de santé, ils continuent souvent à s'y inscrire », explique le Dr Crossnohere.
Parfois, c'est parce qu'ils sont altruistes et veulent contribuer à la science ou aider d'autres personnes atteintes de cancer, dit-elle. « De plus, dans certains cas, surtout si la maladie est rare, ces essais pourraient offrir une certaine communauté et des liens avec d'autres personnes confrontées aux mêmes problèmes qu'eux », dit-elle.
Le mantra selon lequel « la participation à un essai est la meilleure option de traitement » doit être retiré
Il y a un autre aspect à ces résultats que certaines personnes pourraient trouver rassurant, dit Kimmelman.
De nombreuses personnes se heurtent à des obstacles pour participer aux essais cliniques parce qu'elles vivent trop loin ou sont jugées inéligibles en raison d'un autre problème de santé, dit-il.
« Cela peut être incroyablement décevant pour les patients, en particulier pour les patients atteints de cancer qui cherchent désespérément à disposer de plus d’options. Nos résultats devraient rassurer ces patients sur le fait qu’ils ne sont pas médicalement désavantagés, du moins en ce qui concerne la survie, simplement parce qu’ils ne peuvent pas accéder à un essai clinique », déclare Kimmelman.
Il y a aussi des personnes qui ne souhaitent pas participer à des essais parce qu’elles choisissent de se concentrer sur les soins palliatifs et la gestion des symptômes. Ces individus peuvent ressentir une pression familiale et sociétale pour « continuer à se battre », écrivent les auteurs de l'étude. JAMA éditorial. Pour ces personnes, les nouveaux résultats de l’étude pourraient être validants.
Il existe de nombreuses raisons valables de participer à un essai clinique ainsi que des raisons valables de ne pas le faire, soulignent les auteurs de la rédaction. Mais sur la base de ces résultats, les patients ne devraient pas être influencés par l’idée selon laquelle la participation à un essai présente toujours des avantages qui prolongent la vie. Le mantra « La participation à un essai clinique est la meilleure option de traitement » doit être abandonné, écrivent-ils.
