La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le premier médicament destiné à traiter une maladie hépatique courante connue sous le nom de stéatohépatite non alcoolique, également appelée stéatose hépatique.
La NASH – également connue sous le nom de stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH) – est causée par une accumulation de graisse dans le foie qui se produit généralement lorsque les personnes sont en surpoids ou sont obèses.
La NASH est une forme avancée de stéatose hépatique non alcoolique (NAFLD). Cette condition se développe lorsque la graisse s’accumule dans le foie, provoquant au fil du temps une inflammation et des lésions tissulaires pouvant conduire à une fibrose. Elle peut évoluer vers une cirrhose ou une maladie très avancée qui ne peut être traitée que par une greffe du foie.
« Auparavant, les patients atteints de NASH qui présentaient également des cicatrices hépatiques notables ne disposaient pas d'un médicament capable de traiter directement leurs lésions hépatiques », a déclaré Nikolay Nikolov, MD, directeur par intérim du Bureau d'immunologie et d'inflammation du Centre d'évaluation et de recherche des médicaments de la FDA. , dans la déclaration. « L'approbation de Rezdiffra annoncée aujourd'hui offrira, pour la première fois, une option de traitement à ces patients, en plus du régime et de l'exercice. »
« L'approbation du resmetirom est un développement incroyablement passionnant dans la gestion de la NASH, la maladie hépatique la plus courante dans le monde », déclare Suzanne Sharpton, MD, professeure adjointe et hépatologue en transplantation au centre médical de l'université Vanderbilt à Nashville, Tennessee.
« Le développement de médicaments contre la NASH a été très difficile jusqu'à présent », ajoute le Dr Sharpton. « Il s’agit du premier traitement ayant des effets sur la stéatohépatite ainsi que sur la fibrose – ce qui est cliniquement significatif, d’autant plus que le stade de fibrose est associé à [complications] chez les personnes atteintes de NASH.
Quelle est la place du nouveau médicament dans la gestion globale de la NASH ?
Dans un premier temps, la NASH peut être gérée par des modifications du mode de vie susceptibles de favoriser la perte de poids, comme un régime hypocalorique ou une activité physique accrue associée à des médicaments ; réduire ou éliminer la consommation d'alcool; et des médicaments pour gérer d’autres problèmes de santé chroniques comme le diabète de type 2 ou un taux de cholestérol élevé.
Resmetirom peut aider les personnes qui ont du mal à apporter des changements efficaces à leur mode de vie, note Sharpton.
« Il est impératif de développer de nouveaux traitements contre la NASH en raison de l'efficacité limitée des médicaments existants pour arrêter ou inverser la progression de la maladie », déclare Amir Ansaripour, PhD, PharmD, directeur associé de l'économie de la santé et de la recherche sur les résultats chez Optimax Access au Royaume-Uni, qui a étudié le resmetirom.
« Les traitements pharmacologiques sont absolument nécessaires, car il n'existe aucune autre thérapie pharmacologique approuvée par la FDA », explique Sharpton. « Notre gestion actuelle se concentre sur la modification du mode de vie, y compris le régime alimentaire et l'exercice, dans le but global de perdre du poids, ce qui est difficile à atteindre et à maintenir pour de nombreux patients. »
Resmetirom a montré des résultats d'essai impressionnants pour la NASH
« Effectivement, le resmétirom peut non seulement empêcher la progression mais aussi inverser la fibrose », explique Jean-François Dufour, MD, chercheur au Centre Digestif des Maladies de Lausanne, en Suisse, qui n'a pas participé à cette étude mais a mené des recherches sur la NASH. et resmetirom.
La diarrhée et les nausées étaient plus fréquentes avec le resmétirom qu'avec le placebo, bien que la fréquence des effets secondaires graves ait été faible et similaire dans les trois groupes d'intervention.
« Le resmetiron est sûr et réduit la fibrose hépatique – c'est le seul à faire cela », déclare Mary Rinella, MD, professeur et hépatologue en transplantation à la Pritzker School of Medicine de l'Université de Chicago, qui était co-auteur de l'étude.
Pour cette raison, les médecins pourraient commencer à dépister plus tôt les patients à haut risque de NASH et de fibrose afin de pouvoir tenter d’arrêter la progression de la fibrose avant que les patients ne présentent des lésions hépatiques graves et irréversibles, explique le Dr Ansaripour.
« La disponibilité du resmetirom comme traitement de la NASH a le potentiel de modifier considérablement les directives thérapeutiques et l'approche globale de la gestion de la maladie », déclare Ansaripour.
« Resmetirom pourrait déclencher des révisions des lignes directrices, encourageant le dépistage en soins primaires de la NASH chez les patients à haut risque et potentiellement modifiant le calendrier et la progression du traitement de la fibrose », ajoute Ansaripour. « Cela pourrait conduire à un changement proactif vers la prévention de la progression de la maladie, en mettant l’accent sur l’intervention précoce et en favorisant la collaboration entre les prestataires de soins de santé pour une approche multidisciplinaire. »
