La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le premier médicament d’une famille de médicaments appelés inhibiteurs de JAK, capables de traiter les patients atteints de myélofibrose et d’anémie.
Le momelotinib (Ojjaara) est le quatrième inhibiteur de JAK approuvé par la FDA pour la myélofibrose, un cancer rare de la moelle osseuse, a déclaré son développeur, le fabricant de médicaments GSK, dans un communiqué. déclaration. Mais les inhibiteurs de JAK précédemment approuvés peuvent provoquer une anémie, un déficit de globules rouges sains qui réduit le flux d’oxygène dans tout le corps et se développe souvent chez les personnes atteintes de myélofibrose.
« Actuellement, il existe peu de traitements efficaces pour les patients atteints de myélofibrose anémique », explique Douglas Tremblay, MD, professeur adjoint au Tisch Cancer Institute et à la Icahn School of Medicine du Mount Sinai à New York. « Le momelotinib représente une option intéressante pour le traitement des patients atteints de myélofibrose et d’anémie liée à la maladie. »
Le momelotinib a réduit le besoin de transfusions sanguines
La myélofibrose est un type de leucémie chronique qui provoque des cicatrices étendues dans la moelle osseuse, conduisant à une anémie sévère, selon Clinique Mayo. Les inhibiteurs dits de la janus kinase (JAK) constituent depuis longtemps un pilier du traitement des patients atteints de myélofibrose qui ne souffrent pas d’anémie. Mais lorsque les patients atteints de myélofibrose développent une anémie sévère, ils doivent souvent arrêter les inhibiteurs de JAK pour éviter le risque de réduire davantage leur nombre de globules rouges, explique le Dr Tremblay.
Un essai de stade avancé soumis à la FDA a randomisé 432 patients atteints de myélofibrose qui n’avaient jamais pris d’inhibiteurs de JAK auparavant pour utiliser soit le momelotinib, soit l’ancien inhibiteur de JAK, le ruxolitinib (Jakafi) pendant 24 semaines. À la fin de la période d’étude, les participants sous momelotinib étaient significativement moins susceptibles d’avoir besoin de transfusions sanguines en cas d’anémie, selon résultats de l’étude publiés dans le Journal d’oncologie clinique. Cependant, les médicaments ont fonctionné de la même manière pour réduire l’hypertrophie de la rate, un problème courant avec la myélofibrose, et l’ancien inhibiteur de JAK était plus efficace pour soulager les symptômes du cancer.
Dans un essai distinct à un stade avancé, le momélotinib a amélioré les symptômes de la myélofibrose, réduit l’anémie et réduit le risque d’hypertrophie de la rate plus qu’un médicament plus ancien contre la myélofibrose, le danazol, selon résultats d’une étude publiés dans La Lancette. Outre les effets secondaires liés au sang, les problèmes de sécurité les plus courants associés au momelotinib étaient les lésions rénales aiguës et la pneumonie, selon cette étude.
« Le momelotinib est le premier traitement approuvé pour la myélofibrose qui a une indication pour traiter la caractéristique difficile de l’anémie, en plus d’améliorer l’hypertrophie de la rate et les symptômes difficiles associés à la maladie », déclare Ruben Mesa, MD, président du Levine Cancer Institute et directeur exécutif du Atrium Health Wake Forest Baptist Comprehensive Cancer Center à Winston-Salem, Caroline du Nord. Le Dr Mesa était l’auteur principal de l’étude testant le momelotinib par rapport au ruxolitinib.
Un nouveau traitement améliore les résultats pour les patients atteints de myélofibrose et d’anémie
Cette nouvelle option de traitement sera particulièrement importante pour les patients atteints de myélofibrose qui développent une anémie et qui, dans le passé, n’avaient peut-être que peu d’options de traitement efficaces, explique Mesa. « Le momelotinib a un impact sur quelque chose qui constitue un limiteur majeur pour les patients atteints de myélofibrose, à savoir l’anémie, tout en améliorant la rate et les symptômes », ajoute Mesa.
En fin de compte, on espère que les nouveaux médicaments en développement pourraient être combinés avec le momelotinib ou d’autres inhibiteurs de JAK pour améliorer considérablement l’espérance de vie et la qualité de vie des patients atteints de myélofibrose, dit Tremblay.
« En tant qu’inhibiteur de JAK, le momelotinib offre une alternative au ruxolitinib et au fedratinib pour gérer la rate et les symptômes constitutionnels tout en fournissant également un agent susceptible d’améliorer [red blood cell] niveaux », dit Tremblay. « Cependant, des agents dotés de nouveaux mécanismes d’action sont nécessaires non seulement pour améliorer l’anémie, mais aussi pour modifier l’évolution sous-jacente de la maladie. »
